#CNBC: “Tweet lleva a Mark Cuban a invertir en la búsqueda de curar enfermedades genéticas raras ” #BusinessNews #ValorDelWeb

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No todos los días un multimillonario inversor de Shark Tank le envía un mensaje directo a través de Twitter.

Debate en Twitter

sobre el precio de los medicamentos el año pasado, y Cuban dijo por correo electrónico que planea hacer más de este tipo de inversión.

Perlara se hace llamar una corporación de beneficio público, una empresa con fines de lucro que cuenta entre sus objetivos corporativos hacer el bien para la sociedad. Para Perlstein, eso significa incorporar a los pacientes en la compañía de una manera más directa y adoptar un enfoque diferente para determinar el precio de los medicamentos potenciales.

“Apuntamos a toda nuestra marca al querer reducir el precio de los medicamentos”, explicó.

Perlara aún está lejos de ponerle precio a un medicamento: planea comenzar las pruebas en humanos de sus dos primeros proyectos el próximo año, para la deficiencia de NGLY1 y PMM2-CDG, ambas enfermedades genéticas extremadamente raras. Solo unas 800 personas han sido identificadas en todo el mundo con este último.

Su objetivo es abordar ambos a través de “PerlQuests”, un sistema que Perlara estableció para trabajar con familias o grupos de pacientes que desean invertir en investigación.

“En este momento estamos viviendo en un mundo donde se les dice a esas familias que si recaudan unos pocos millones de dólares para terapia genética, esa es su panacea”, dijo Perlstein, refiriéndose a la tecnología que ofrece una copia de un gen de salud para compensar uno que causa la enfermedad.

Perlara tiene como objetivo encontrar más soluciones a corto plazo a un menor costo mediante la creación de modelos de enfermedades en gusanos, moscas, levaduras o peces, por ejemplo, y luego evaluar los compuestos existentes para ver si puede haber actividad terapéutica.

“Por una décima parte del costo, estamos construyendo modelos animales y encontrando oportunidades de reutilización”, explicó Perlstein.

El objetivo, entonces, no es necesariamente una cura, sino una terapia que puede ayudar a tratar la enfermedad durante los años que puede tomar desarrollarla.

Ese es el enfoque de la inversión de Cuban para desarrollar tratamientos para el síndrome de Leigh, un trastorno neurológico grave que puede ser causado por mutaciones en uno de los más de 75 genes diferentes.

“Las familias afectadas por enfermedades raras están listas para mover montañas, pero carecen de los recursos financieros para hacerlo”, dijo Cuban en un comunicado de Perlara. Dijo que por correo electrónico espera un retorno de su inversión, “pero no estamos buscando maximizar el ROI. Estamos buscando maximizar la salud y el bienestar”.

Notó que un tratamiento exitoso para la enfermedad también podría tener implicaciones para el “envejecimiento, medicina deportiva, lesión cerebral traumática, neurodegeneración y otras indicaciones”.

¿En cuanto al precio de los medicamentos? Cuban sigue interesado en él, y se compromete a “reducir significativamente los precios de todos los medicamentos huérfanos en los que invertimos”.

Hasta el momento, Perlara es su única inversión en el descubrimiento o desarrollo de medicamentos, dijo.

Su opinión sobre las prácticas de fijación de precios de la industria en general es contundente: el “precio de los medicamentos”, dijo, “es demasiado alto”.

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Alexandra Laverra

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